La apuesta de Pfizer por España: una referencia europea en terapias génicas para enfermedades raras

La compañía farmacéutica Pfizer ha apostado por España para ser el país distribuidor de toda su terapia génica en Europa. Lo hará desde su planta biotecnológica en San Sebastián de los Reyes, a la que destinará 70,2 millones para producir nuevas terapias, aumentar su capacidad de producción y reforzar su compromiso con aquellos pacientes que sufren enfermedades raras.

De esta manera, España se convierte en un punto estratégico clave para la compañía, desde donde la empresa farmacéutica encabezará el tratamiento global de las enfermedades raras. Los datos respaldan este liderazgo, pues solo en 2020 las ventas de esta planta alcanzaron los 600 millones de euros, siendo más del 96% exportaciones a los principales mercados mundiales.

Este centro biotecnológico se convertirá así en el único de la compañía que distribuye a nivel internacional medicamentos destinados a tratar estas enfermedades poco frecuentes, que se destinan a los más 15.000 pacientes que las sufren en 70 países de todo el mundo. Allí se producen ahora medicamentos estériles liofilizados de alta complejidad y valor añadido con los que se tratan algunos tipos de hemofilia.

La planta de San Sebastián de los Reyes data sus inicios en los años 60, en un centro que alcanza los 25.000 m2 construidos y que supera los 300 trabajadores. En 2019 se acondicionaron 1.591.293 kits en 1548 lotes de las distintas referencias de los productos, mientras que el volumen de producción fue de 5.153.845 viales liofilizados, destinados en su mayoría a la exportación.

España, referencia para la terapia génica en Europa

La intención de Pfizer ahora es continuar con el desarrollo de la terapia génica, un tratamiento que intenta restaurar la función normal en células y tejidos que se han visto afectados por alteraciones genéticas, como pueden ser las relacionadas con las enfermedades raras. Desde Pfizer, creen que estos tratamientos son el futuro de la lucha contra las anomalías genéticas y que podrían ayudar a mejorar la vida de muchos pacientes que no reciben una medicación adecuada para su caso concreto.

Con la elección de esta planta, Pfizer pretende convertir a España en un centro de referencia a la hora de distribuir la terapia génica en Europa y, para ello, la trayectoria y la experiencia de los profesionales de la planta ha tenido mucho impacto, pues han demostrado su preparación para afrontar el tratamiento y producción de este tipo de medicamentos, muy complejos y sensibles.

El director general de Pfizer en España, Sergio Rodríguez, ha asegurado en una entrevista en Más de uno, con Carlos Alsina, que "España va a tener un papel fundamental" porque la planta biotecnológica de nuestro país va a ser la distribuidora de todos estos fármacos disruptivos para los pacientes del resto de Europa.

¿Cómo funciona la terapia génica de Pfizer?

Pfizer lleva trabajando en la terapia génica desde 2014, una apuesta de la compañía para mejorar la vida de muchos pacientes que sufren debido a una patología inusual, condicionada a alteraciones genéticas de su ADN. Gracias a esto, la farmacéutica ha invertido ya más 800 millones en el desarrollo de esta tecnología, con la intención de implementarla cada vez más en sus productos y, así, ayudar a muchas familias y pacientes que no encuentran una solución para su patología.

Al contrario que en los fármacos tradicionales, la terapia génica está diseñada para ser usada como un tratamiento de una única administración, con la intención de actuar directamente sobre la enfermedad a nivel celular.

Pfizer ha apostado por estos tratamientos de terapia génica con virus adenoasociados recombinantes (rAAV). Con la implementación de esta técnica, el objetivo de la compañía es identificar el gen deficitario o no funcional en el ADN del paciente y utilizar un vector viral para añadir o reemplazarlo con un gen funcional que sí pueda producir la proteína correcta.

Por el momento, Pfizer trabaja para desarrollar tratamientos contra la hemofilia A, hemofilia B y la Distrofia Muscular de Duchenne. De hecho, muchos de estos fármacos ya se han empezado a emplear en pacientes, y uno de ellos, dirigido a tratar la Distrofia Muscular de Duchenne, ha sido el primero nivel mundial en formar parte de un ensayo clínico en fase 3 en el centro Vall d’Hebron de Barcelona.

Tratamientos personalizados

En este momento, los medicamentos que se producen desde la planta están destinados a un consumo muy personalizado, pues se hacen a medida para el paciente. Su preparación tiene en cuenta las particularidades de cada paciente y, en este procedimiento, Pfizer cuenta con un grupo de cientos de trabajadores comprometidos con la causa, cuyo principal objetivo es continuar con los elevados estándares de fiabilidad de la compañía en su servicio.

De hecho, su producción está directamente ligada a unos requisitos de temperatura muy concretos, manejándose en cadena de frío, por lo que se debe mantener el dominio sobre lo que ocurre en cada una de las fases de preparación y envío, para mantener la calidad hasta que llega a las manos del cliente. Además, estos medicamentos requieren un estricto almacenamiento y para ello es necesario que exista una alta coordinación entre los diferentes centros de tratamiento, de manera que se pueda garantizar que el producto pueda llegar en el momento preciso en que el paciente lo requiera para el procedimiento médico.

Según ha explicado la directora de la planta de Pfizer en San Sebastián de los Reyes, Ana Maqueda, la terapia génica se fabrica en una planta de la farmacéutica en Estados Unidos, pero es en Madrid donde se prepara el lote o 'kit' de esa terapia génica que es único por cada paciente. "Cada kit requiere una configuración distinta en función de la enfermedad del paciente, del peso o de su altura", detallaba.

Compromiso con el medioambiente

Ana Maqueda también ha destacado el compromiso de la planta que dirige con el medioambiente y la sostenibilidad. Gracias a ello, han conseguido reducir las emisiones de CO2 un 18% y el consumo de agua un 47% en los últimos diez años.

Además, cuentan ya con una inversión aprobada para instalar paneles fotovoltaicos en el centro, con los que conseguirán reducir el CO2 en 700 toneladas, es decir, un 20% del consumo eléctrico total. El objetivo es que esta instalación esté operativa en marzo del 2022 y supondrá 1,2 millones de euros adicionales de inversión. La intención es no obtener cero residuos a vertedero y que todos sean reciclados, reutilizados o revalorizados.

Pfizer, comprometida con los pacientes de enfermedades raras

Pfizer lleva más de 30 años comprometida con la investigación de patologías inusuales, destinando más una de cada diez innovaciones a la lucha contra estas enfermedades, con la intención de ayudar a los pacientes a mejorar su nivel y esperanza de vida, de cara al futuro. En España, más de 8.000 personas reciben tratamiento con alguno de los seis fármacos de Pfizer destinados a las patologías raras hematológicas, neurológicas, neumológicas, endocrinas y pediátricas.

Ahora, la gama de medicamentos de la empresa estadounidense cuenta con 12 tratamientos que aún están en fase de desarrollo, aunque algunos ya han empezado a emplearse en ensayos clínicos de la fase 3 y uno de ellos está ya en fase de registro.

Su director en España, Sergio Rodríguez, explica que "la razón de ser de Pfizer es aportar innovación y soluciones a enfermedades y patologías complicadas", y considera que esto es posible gracias a “la tecnología y la ciencia", que están permitiendo "llegar a las terapias génicas y seguir investigando en líneas que, hace unos años, eran impensables".

¿Qué son las enfermedades raras?

Más de 400 millones de personas en el mundo y más de 3 millones de ciudadanos en España sufren enfermedades raras, llamadas así por su baja prevalencia –tan solo afecta a 5 de cada 10.000 personas– y, aunque existen más de 7.000 conocidas, los expertos apuntan a que todavía quedan muchas por descubrir.

El origen del 80% de estas enfermedades corresponde a una alteración genética y, en más de un 50% de los casos, estos corresponden a niños. Además, su detección es muy dificultosa y, en el 20% de los casos, su diagnóstico puede tardar en llegar más de 10 años.

La apuesta de Pfizer por la investigación en España

Pfizer lleva presente en España más de 70 años como compañía líder en avances médicos y cuidados. Por ello, la inversión de la farmacéutica en España supone una gran noticia para la investigación y la ciencia española, que se ve respaldada económicamente ahora por Pfizer.

La compañía ha promovido alianzas en nuestro país, donde cuenta ya con más de medio millar de centros de investigación y hospitales en los que pretende continuar con la investigación de nuevos tratamientos. De hecho, cuenta ya con 82 estudios en marcha y 1.571 pacientes que permitirán continuar con el desarrollo de la tecnología farmacéutica. A esto se suma el compromiso de las 100 personas en España que se dedican exclusivamente a la investigación para Pfizer y la inversión de más de 40 millones de euros que la compañía ha otorgado a proyectos de I+D.

La inversión económica en la Planta de San Sebastián de los Reyes demuestra el verdadero compromiso de Pfizer a la hora de apostar por España como centro clave de la biotecnología en Europa, por su economía y por un cambio de modelo económico que nos conduzca a un crecimiento más sostenible.

Colaboración público-privada

El director general de Pfizer en España, Sergio Rodríguez, ha declarado en su entrevista en Más de uno que los desarrollos de investigación de la compañía los han realizado bajo la marca de Pfizer y que apenas ha habido colaboración con el Gobierno de España. Sin embargo, ha destacado la labor de universidades y compañías de biotecnología españolas con las que desarrollan algunas líneas de investigación.

"Es importante la colaboración, porque hemos llegado a muchos hitos en sanidad y en la industria farmacéutica gracias a ella", explicaba Rodríguez, añadiendo que, aunque las autoridades tienen sus áreas de investigación, estas van en paralelo a las de su empresa. "No hay colaboración en ese sentido, hay desarrollos por parte de las autoridades sanitarias y nosotros estamos haciendo con toda nuestra infraestructura de investigación desarrollos en terapia génica", señalaba.