Estados Unidos autoriza la primera terapia genética para tratar un tipo de leucemia grave

La aprobación del tisagenlecleucel, comercializado por la farmacéutica suiza Novartis con el nombre de 'Kymriah', es una decisión "histórica" según este organismo regulador, ya que "marca el comienzo de un nuevo enfoque para el tratamiento del cáncer y otras enfermedades graves y potencialmente mortales".

"Estamos adentrándonos en una nueva frontera de la innovación médica, con la capacidad de reprogramar las células del paciente para que ataquen un cáncer mortal", ha destacado Scott Gottlieb, comisionado de la FDA. En concreto, esta terapia genética está aprobada en pacientes de hasta 25 años de edad con este subtipo de LLC refractaria, después de dos o más recaídas. Y en principio, según informa Reuters, el tratamiento completo tendría un precio de 475.000 dólares, unos 399.206 euros.

Se basa en el uso de células T, un tipo de glóbulos blancos conocidos como linfocitos, del propio pacientes que son genéticamente modificadas, lo que representa un tratamiento personalizado para cada caso.

La seguridad y eficacia del tratamiento han quedado demostradas en un ensayo clínico realizado en varios centros con 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes, y la tasa general de remisión a los tres meses de tratamiento fue de 83 por ciento. Las células son recogidas y enviadas a un centro de producción, donde son modificadas genéticamente para incluir un nuevo gen que contiene cierta proteína específica (un receptor antígeno quimérico o RAQ), que ordena a los linfocitos T que ataquen y eliminen a las células de la leucemia cuya superficie tiene cierto antígeno específico (CD19). Una vez modificadas, las células se trasfieren de nuevo al paciente para que eliminen las células tumorales.

Según datos del Instituto Nacional del Cáncer (NIH, en sus siglas en inglés), en Estados Unidos hay aproximadamente 3.100 menores de 21 años con esta enfermedad, siendo el cáncer infantil más frecuente. La LLA puede originarse en las células T o en las B, que son las más comunes y es donde está aprobado este nuevo fármaco. Además, su uso se ha autorizado en segunda línea, cuando el tratamiento inicial fracasa, algo que sucede en un 15-20 por ciento de los casos.

"Es el primer enfoque de tratamiento de su clase que satisface una necesidad importante para los niños y los jóvenes que padecen esta grave enfermedad", según ha destacado afirmó el director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, Peter Marks.

No obstante, durante los estudios han visto que el tratamiento puede causar efectos secundarios graves, como una respuesta sistémica a la activación y proliferación de células T con RAQ que causaría fiebre alta y síntomas parecidos a los de la gripe, así como efectos neurológicos que pueden ser mortales.

También puede causar infecciones graves, presión arterial baja (hipotensión), lesiones renales agudas, fiebre y oxigenación reducida (hipoxia). La mayoría de los síntomas aparece de uno a 22 días después del tratamiento.

Además, para continuar evaluando la seguridad del fármacoa largo plazo, Novartis también deberá llevar a cabo un estudio observacional posterior a la comercialización con los pacientes que se vayan tratando.